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検索条件 : 絞込み (MeSH = Anemia, Sickle Cell* / genetics)
生物種
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ヒト・動物細胞
HUDEP-2(RCB4557)
77350
Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype.
Sci Adv
2020-2-1
Pubmed
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ヒト・動物細胞
HUDEP-2(RCB4557)
77335
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease.
Mol Ther
2022-1-5
Pubmed
Full text
ヒト・動物細胞
HUDEP-1(RCB4556)
,
HUDEP-2(RCB4557)
77297
Pharmacologic induction of PGC-1α stimulates fetal haemoglobin gene expression.
Br J Haematol
2022-4-1
Pubmed
Full text
ヒト・動物細胞
HUDEP-2(RCB4557)
73033
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression.
Nat Commun
2022-11-4
Pubmed
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